Prometedora pastilla aumentaría el crecimiento de los niños con enanismo
Los primeros ensayos clínicos del medicamento infigratinib muestran avances significativos en el crecimiento óseo, ofreciendo una alternativa a las inyecciones diarias.
Un comprimido diario promete transformar el tratamiento de la acondroplasia, la forma más común de enanismo, al aumentar significativamente la estatura y mejorar las proporciones corporales en niños de 3 a 11 años. El medicamento, llamado infigratinib, fue evaluado en un estudio de fase II liderado por el Instituto de Investigación Infantil Murdoch (MCRI) y sus resultados fueron publicados en la revista New England Journal of Medicine.
Crecimiento óseo sin inyecciones
El estudio, que incluyó a 72 niños de Australia, Reino Unido, Estados Unidos, España, Francia y Canadá, mostró que infigratinib incrementó la tasa de crecimiento en 2,5 cm por año durante hasta 18 meses de tratamiento. Además de aumentar la estatura general, el medicamento mejoró la proporción entre los segmentos superiores e inferiores del cuerpo, una preocupación clave en esta condición genética.
El profesor Ravi Savarirayan, principal investigador del ensayo, destacó que el medicamento no solo mejora el crecimiento óseo, sino también la calidad de vida de los pacientes, ofreciendo una alternativa práctica a las inyecciones diarias de vosoritide, el tratamiento actual aprobado en Australia.
“Nuestro estudio demostró que infigratinib es seguro y efectivo, y representa una opción oral que podría ser crucial para niños que no toleran inyecciones o viven en regiones donde los tratamientos inyectables no son viables”, explicó Savarirayan.
Potencial para reducir complicaciones médicas
La acondroplasia, o enanismo, afecta aproximadamente a uno de cada 20,000 recién nacidos y conlleva un mayor riesgo de complicaciones graves como compresión de la médula espinal, apnea del sueño e infecciones recurrentes de oído. Según el estudio, los participantes experimentaron efectos secundarios menores y ningún caso de reacciones adversas graves.
Tras estos resultados, el equipo del MCRI ha iniciado un ensayo de fase III y planifica investigar el impacto del medicamento en niños de 0 a 3 años.
El avance podría marcar un antes y un después en el tratamiento de la acondroplasia, mejorando no solo el crecimiento, sino también la calidad de vida de miles de niños y sus familias.