Por primera vez médicos intentan recuperar la visión de un paciente utilizando bacterias para alterar el ADN
Un equipo del Oregon Health & Science Institute inyectó fluido compuesto de fragmentos de ADN editado a través del proceso CRISPR en los globos oculares del paciente. A pesar de que tendrán que esperar unos meses para saber los resultados, esta podría ser la primera vez que científicos curan la amaurosis congénita de Leber modificando genes.
Por primera vez en la historia, un equipo de doctores trataron de curar la ceguera a través de la edición de genes en un paciente con la tecnología del CRISPR.
Un equipo del Oregon Health & Science Institute inyectó tres gotas de fluido compuesto por fragmentos de ADN CRISPR directamente en los globos oculares del paciente, reporta The Associated Press (AP), con la esperanza de que revirtiera una rara condición genética llamada amaurosis congénita de Leber, la cual causa ceguera en la infancia temprana.
“Literalmente tenemos el potencial de hacer que personas que son esencialmente ciegas puedan ver”, aseguró Charles Albright, jefe científico de Editas Medicine a AP.
Aunque ciertas condiciones genéticas pueden ser tratadas con terapias de genes convencionales, las cuales reemplazarían el gen mutado en vez de editarlo, no se puede tratar de esta forma a los pacientes con amaurosis congénita de Leber. Esto se debe a que el gen asociado con la enfermedad es muy grande como para reemplazarlo, así que los doctores utilizaron el CRISPR para editar la mutación fallida.
“Una vez que la célula es editada el cambio es permanente y la se espera que la células alteradas persistirán a lo largo de la vida del paciente” asegura Eric Pierce, doctor del Massachusetts Eye and Ear Institute y colaborador del proyecto, aseguró para AP.
Tomará meses a los doctores saber si el primer experimento funcionó o no. Pero si lo hace, el equipo planea alterar genéticamente a 18 otros pacientes, niños y adultos, con la condición.