Tratamiento experimental logra curar las lesiones de niños con “piel de cristal”
Una terapia génica logró curar las heridas de nueve pacientes con epidermólisis bullosa en Estados Unidos, a pocos días de recibir el fármaco. Las células de los niños comenzaron a producir colágeno, un componente importante de la piel.
La epidermólisis bullosa, enfermedad conocida como “piel de cristal”, es un conjunto de trastornos genéticos que provocan una hipersensibilidad de la piel.
Basta el roce de la ropa para generar ampollas y lesiones como las de una quemadura de tercer grado. Por ello, ha sido calificado como un gran avance un tratamiento experimental aplicado a nueve niños, que consigue regenerar la piel tras aplicar una terapia génica en gotas.
El avance, desarrollado por investigadores de la Universidad de Stanford (EE.UU), se basa en un virus del herpes modificado que lleva en su interior dos copias sanas del gen COL7A1, responsable de esta condición. Cuando el patógeno desactivado entra en las células, estas comienzan a producir la proteína que corrige la enfermedad.
Esta es la primera vez que se usa la terapia génica contra esta enfermedad y también el primer uso en forma tópica, ya que antes se había intentado con injertos de piel.
“Esta terapia refuerza la piel y rompe el ciclo de apertura y cicatrización crónica de heridas en los pacientes”, ha explicado Peter Marinkovich, dermatólogo y autor principal.
Tras el tratamiento, los investigadores tomaron biopsias de las heridas de los participantes. Los resultados muestran que a los pocos días de recibir el fármaco sus células ya producían colágeno, lo que permitió cerrar las heridas que llevaban años abiertas y permanecieron cerradas durante al menos tres meses.
El siguiente paso es aplicar este tratamiento a la mucosa de la boca, la faringe, el esófago y los ojos de los pacientes, explican los autores del estudio.
Los resultados fueron publicados en la revista Nature Medicine.