Nueva terapia génica revierte la sordera en ratones
Científicos del Boston Children’s Hospital corrigieron una mutación genética que afecta a las células ciliadas sensoriales en el oído interno, desarrollando un nuevo método similar al rompecabezas que podría ayudar a mejorar la terapia génica para otro tipo de trastornos.
Científicos del Boston Children’s Hospital, en Estados Unidos, han desarrollado una nueva terapia que busca revertir la sordera genética en humanos.
El nuevo tratamiento tiene como objetivo atacar la mutación del gen STRC, el que está implicado en el 16% de los casos genéticos de pérdida auditiva y se encarga de codificar la proteína estereocilina, la cual construye el andamio para las células ciliadas en el oído y las mantiene en contacto con la membrana tectoria.
Esa membrana vibra en respuesta al sonido; las células ciliadas captan estas vibraciones y las convierten en señales eléctricas que luego son enviadas al cerebro.
Para atacar esta mutación, el equipo empaquetó en un vehículo sintético, llamado virus adenoasociado (AVV), una versión saludable del gen STRC, para que busque las células ciliadas.
Como una forma de comprobar su eficacia, la terapia fue administrada en roedores con pérdida auditiva STRC. Al pasar las semanas, las cócleas de cada ratón fueron examinadas con un microscopio y allí se descubrió que hasta el 64% de sus haces de células se encontraban alineadas.
Posterior a ello, utilizaron una prueba activa para comprobar cómo afecta esto a su audición, además de medir sus respuesta cerebrales a diferentes sonidos. Allí, encontraron que los ratones tienen la sensibilidad y capacidad de diferenciar las frecuencias. Incluso, algunos volvieron a escuchar a niveles normales.
Este nuevo tratamiento podría ayudar a 1.500 millones de personas que viven con algún grado de pérdida de audición en el mundo.
El estudio fue publicado en la revista Science Advances.